您在新闻中听说过干细胞，也许您想知道它们能否帮到自己或患有严重疾病的亲人。您可能想知道干细胞是什么，如何将它们用于治疗疾病和损伤，以及为什么对它们存在如此激烈的争议。

下面是有关干细胞的常见问题解答。

干细胞是人体的原材料，也就是产生其他所有具有特殊功能细胞的细胞。在人体或实验室的适当条件下，干细胞分裂形成更多的细胞，这些细胞被称为子细胞。

这些子细胞要么变成新的干细胞，要么变成具有更细化功能的特化细胞（分化），例如血细胞、脑细胞、心肌细胞或骨细胞。人体中没有其他细胞具有生成新细胞类型的天然能力。

研究人员希望干细胞研究能够帮助：

• 增加对疾病发病机制的了解。通过观察干细胞在骨骼、心肌、神经和其他器官和组织中成熟为细胞，研究人员可能会更好地了解疾病和症状如何发展。

• 生成健康细胞来替代病变细胞（再生医学）。干细胞可以被引导分化成为特定的细胞，可用于再生和修复人体内受损或病变的组织。

  可能从干细胞治疗中获益的人群包括脊髓损伤、1 型糖尿病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化、阿尔茨海默病、心脏病、卒中、烧伤、癌症和骨关节炎患者。

  干细胞可能有可能生长成为用于移植和再生医学的新组织。研究人员继续推进关于干细胞及其在移植和再生医学中应用的知识。

• 检验新药的安全性和有效性。在人们使用研究药物之前，研究人员会使用一些类型的干细胞来测试药物的安全性和质量。这种类型的测试最有可能首先对药物开发产生直接影响，首先是心脏毒性检测。

  新的研究领域包括利用已被编程为组织特异性细胞的人类干细胞来测试新药的有效性。为了准确测试新药，必须对细胞进行编程，以获取药物靶向细胞类型的特性。将细胞编程为特定细胞的技术仍在研究中。

  例如，可以产生神经细胞来测试治疗神经疾病的新药。测试可以显示新药是否对细胞有任何影响，以及细胞是否有损伤。

干细胞有几种来源：

• 胚胎干细胞。这些干细胞来自 3 至 5 天大的胚胎。这一阶段的胚胎称为胚泡，大约有 150 个细胞。

  这些是多功能性干细胞，意味着它们可以分裂成更多的干细胞，或者可以变成体内任何类型的细胞。这种多功能性使胚胎干细胞可用于再生或修复病变组织和病变器官。

• 成体干细胞。这些干细胞少量存在于大多数的成人组织中，例如可能存在于骨髓或脂肪。与胚胎干细胞相比，成体干细胞产生身体各种细胞的能力很有限。

  直到最近，研究人员还认为成体干细胞只能生成类型相似的细胞。例如，研究人员认为存在于骨髓中的干细胞只能生成血细胞。

  然而，新出现的证据表明成体干细胞可能能够产生各种类型的细胞。例如，骨髓干细胞可能能够产生骨骼或心肌细胞。

  这项研究促使研究人员开展早期临床试验，以测试其在人体中的有效性和安全性。例如，研究人员目前正在神经系统疾病和心脏病患者身上对成体干细胞进行测试。

• 成体细胞转化为具有胚胎干细胞特性的细胞。科学家通过基因重新编辑技术成功将正常的成体细胞转化为干细胞。通过改变成体细胞中的基因，研究人员可以重新编辑这些细胞，使其发挥类似胚胎干细胞的作用。

  这项新技术也许可以让重新编程的细胞代替胚胎干细胞，防止免疫系统排斥新的干细胞。但是，科学家尚不清楚使用编辑过的成体干细胞是否会对人体造成不良影响。

  研究人员已经能够将常规结缔组织细胞重新编程为功能性心脏细胞。在研究中，心力衰竭的动物被注射了新的心脏细胞后，它们的心脏功能和生存时间都得到了改善。

• 围产期干细胞。研究人员在羊水和脐带血中发现了干细胞。这些干细胞可以转化为特化细胞。

  羊水充满子宫囊，包围并保护子宫里正在发育的胎儿。通过羊膜腔穿刺术从需要检查或治疗的孕妇抽取的羊水样本中，研究人员发现了干细胞。

胚胎干细胞从早期胚胎中获得。早期胚胎是指卵子和精子通过体外受精形成的一组细胞。由于人类胚胎干细胞从人类胚胎中提取，因此有人提出了关于胚胎伦理学研究的一些问题。

美国国立卫生研究院于 2009 年制定了人体干细胞研究指南。该指南明确了人体干细胞的概念以及在研究中的使用方法，其中还包括了捐献胚胎干细胞的建议。此外，该指南还规定，来自体外受精胚胎的胚胎干细胞只有在不需要时才能加以利用。

用于胚胎干细胞研究的胚胎来自体外受精但从未植入女性子宫的卵子。经捐献人知情同意，捐献干细胞。干细胞可以在实验室的试管或培养皿的特殊溶液中存活和繁殖。

尽管成体干细胞的研究很有前景，但成体干细胞可能不如胚胎干细胞那样万能和耐用。可能无法通过操作成体干细胞使其产生所有类型的细胞，这限制了成体干细胞在疾病治疗方面的应用方式。

成体干细胞也更可能因环境危害（如毒素）或细胞在复制过程中获得的错误而出现异常。但是，研究人员发现成体干细胞的适应性比最初想象的要强。

干细胞系是一组细胞，它们都是从单个原始干细胞中传留下来，并在实验室中生长。干细胞系中的细胞继续生长，但不分化为专门的细胞。理想情况下，它们不存在遗传缺陷，并继续产生更多的干细胞。可以从干细胞系中提取细胞簇，进行冷冻保存或与其他研究人员共享。

干细胞疗法亦称为再生医学，利用干细胞或其衍生物促进患病、功能失调或损伤组织的修复反应。这将开启器官移植的新篇章，利用细胞代替供应有限的供体器官。

研究人员在实验室培养干细胞。这些干细胞被处理成特定类型的细胞，如心肌细胞、血细胞或神经细胞。

然后将这些专用细胞植入人体。例如，这类细胞可注射到心脏病患者的心肌中。这些健康的移植心肌细胞可能帮助修复受损的心肌。

研究人员已证实，可引导成人骨髓细胞变成心脏样细胞，用于修复人们的心脏组织，但更多研究还在进行中。

是的。医生已经进行了干细胞移植（也称为骨髓移植）。干细胞移植用干细胞替代因化疗或疾病而受损的细胞，或者用其作为供体免疫系统抵抗某些类型的癌症和与血液相关疾病（例如白血病、淋巴瘤、神经母细胞瘤和多发性骨髓瘤）的一种方式。这些移植需要利用成体干细胞或脐带血。

研究人员正在检测成体干细胞以治疗其他疾病，包括许多退行性疾病（例如心力衰竭）。

为了使胚胎干细胞有用，研究人员必须确定干细胞会分化为所需的特定细胞类型。

研究人员已经发现将干细胞转变为特定类型细胞的方法，例如将胚胎干细胞转变为心脏细胞。该领域的研究正在进行中。

胚胎干细胞也可以不规则生长或自发分化为不同类型的细胞。研究人员正在研究如何控制胚胎干细胞的生长和分化。

胚胎干细胞还可能引发免疫反应，受者的身体会把干细胞当作外来入侵者进行攻击，或者干细胞可能根本无法按预期发挥功能，出现不明后果。研究人员将继续研究如何避免这些可能出现的并发症。

治疗性克隆，亦称体细胞核移植，是不依赖受精卵形成多功能干细胞的一项技术。这项技术从未受精的卵子中取出细胞核。细胞核中包含遗传物质。同时取出供体细胞中的细胞核。

然后将供体细胞核注入卵子，替换被移除的细胞核，这一过程称为细胞核移植。卵子分裂，并很快形成胚泡。这一过程生成与供体细胞基因完全相同的一系列干细胞，实质就是克隆。

一些研究人员认为，治疗性克隆生成的干细胞可能比受精卵中的干细胞更有益处，因为克隆细胞被移植回供体后，不太可能受排斥，而且可能使研究人员能够确切了解疾病进展过程。

没有。尽管在其他一些物种中取得了成功，但研究人员仍未能成功地对人类进行治疗性克隆。

然而，在最近的研究中，研究人员通过改变治疗性克隆过程，创造了人类多能干细胞。研究人员继续研究将治疗性克隆用于人类的可能性。

Dec. 22, 2022

Original article: https://www.mayoclinic.org/zh-hans/tests-procedures/bone-marrow-transplant/in-depth/stem-cells/art-20048117